还是一年多之前,于问好跑去找郑教授,向他咨询,他说看到群里有些病友,等不到全相合的配型,做了半相合移植,像浅浅这种情况,能不能也做个半相合的移植,用我的骨髓? “当然可以做,我们已经做了好几例,手术本身没有问题。” 郑教授十指交叉在胸前,互相顶着,他看着于问好,继续说: “但像浅浅这种情况,我的建议是不要做,还是再等等。和全相合移植比起来,半相合移植,排异危险系数更大,五年治愈率方面也肯定更低,另外,复发率方面,虽然没有数据支撑,但从我的经验来说,肯定是更高。 “半相合移植对那些急发的病患,或者身体条件已经支撑不住,又或者使用靶向药不合条件,不得不马上做移植的病人来说,那也是无奈的选择。我们是朋友,我可以和你直说,说穿了就是死马当作活马医,放手一博,赌一把。 “如果浅浅已经到了这个程度,我肯定是劝你马上进行半相合移植,但浅浅还没到这个程度,她还有时间等,等全相合的配型,或者等医药学和医疗水平的发展,对了,小于,我告诉你一个好消息。” 郑教授一说好消息,于问好眼睛一亮,赶紧凑过去问:“什么好消息?” “亚盛医药和信达生物合作研制的新药耐立克,通用名叫奥雷巴替尼片,是口服第三代BCR-ABL抑制剂,也是我国首个获批的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,可以说是达到世界领先水平。” “什么意思?郑教授,你说点我能听懂的。”于问好有些急了。 “好好,简单点说,就是它对慢粒患者很有效,不通过骨髓移植,也有治愈的功能。”郑教授说,“我手上就有几個病例,他们服用这个药之后,现在已经能正常工作和生活了。” “不移植就可以治愈?真的有这样的事情?那也太好了!”于问好叫道。 “这个药不简单啊,2021年3月,被CDE纳入突破性治疗药物。2019年7月获得美国FDA临床试验许可,直接进入Ib期临床研究,临床试验到现在连续四年,入选美国血液学会年会口头报告,并荣获2019ASH年会最佳研究的提名。 “2020年5月,他们接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格,也获得了欧洲孤儿药资格……” “孤儿药,那就是对小孩子特别有效对不对?”于问好急急地打断郑教授的话。 郑教授忍不住笑了起来,他说: “不要字面理解,孤儿药不是给孤儿用的药,而是指罕见药,用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,一般制药企业很少会投入研发,因此这些药被形象地称为‘孤儿药’。” 于问好嘿嘿地笑着,他马上想到了,问:“那是不是很贵?” “对,孤儿药都不便宜,市场小,研发投入大,肯定不会便宜,国外还有一剂几百万美元的孤儿药。但对有些人来说,他也要打啊,比如像乔布斯,要是什么药对他有效,能救他命,别说几百万,就是几千万,一亿美金一剂,他也会打,对不对?